精準醫療市場淺析

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2015年,精準醫療(Precision Medicine)作為疾病治療方案被提出,它強調在治療前期個人的基因變化、環境影響的重要性,同時治療中將以基因測序和大數據技術為主要手段。根據億歐整理的數據顯示,精準醫療的火熱、飛速、指數上升式發展,似乎在2019年稍有降溫。伴隨著高投入、用戶少和技術壁壘,資本市場似乎趨于冷靜,精準醫療陷入短暫的資本寒冬。但是,2020年,上游NGS行業龍頭接連上市、新冠疫情爆發對精準醫療行業帶來新的增長,資本市場快速回暖。

01

預防、診斷、治療、預后

四個環節精準疾病全周期

(一)精準預防——群體疾病早篩新型預防醫學

精準預防是以生物信息數據(多組學、流行病學等)和其他因素(社會、行為、環境等)為基礎,依靠基因檢測和大數據分析技術,進行大群體的疾病早期篩查(腫瘤和慢病的DNA檢測、風險評估、針對預防)的新型預防醫療方式。相較傳統預防,具備個性化、連續性、預警性等特征。

(二)精準診斷——突破傳統診斷,以基因測序技術和抗原抗體免疫反應為基礎

傳統意義上診斷包括醫療影像、體外診斷。影像學診斷包括超聲診斷、核磁共振成像、CT成像和AI醫學成像,體外診斷包括生化診斷、免疫診斷、分子診斷、微生物診斷等。其中,分子診斷和液體活檢以基因測序技術為基礎,免疫診斷利用抗原抗體之間的特異性免疫反應,AI醫學影像依賴人工智能技術,都可劃入精準醫療的范疇。

基于精準醫療的疾病篩查流程可劃分為群體疾病預測、個體基層篩查和個體AI影像定位,精準定位高風險人群,篩查基因突變位點和可視化腫瘤。

(三)精準治療——深入基因和腫瘤微環境,突破新藥研發瓶頸

精準治療是精準醫學的重要陣地,具有較大的潛在客戶人群和市場前景,主要包括基因治療、免疫治療、小分子抗腫瘤靶向藥物和單克隆抗體藥物。

FDA對基因治療(gene therapy)的定義是基于修飾活細胞遺傳物質而進行的醫學干預。細胞可以體外修飾后再注入患者體內,或將基因編輯治療產品直接注入患者體內,使細胞內發生遺傳學改變。基因治療的技術發展上,“轉基因”和“基因編輯”雙線發展;治療方式上,“體內(in vivo)”和“離體(ex vivo)”各有所長;治療思路上,分為上調和下調目的基因表達。

2018年7月16日,美國 FDA 局長 Scott Gottlieb 博士發表聲明,宣布 FDA 將繼續大力推進基因療法的開發,并發布了 6 大指南。同年,FDA批準了三種基因療法產品,能夠可靠地將可以整合進基因的DNA單元——基因盒(gene cassettes)輸送到細胞和人體中。

細胞免疫治療是一種新興的腫瘤治療方式,已成為惡性腫瘤治療研究的熱點領域。細胞免疫療法是基于免疫學原理與方法,采集人體免疫細胞,進行體外培養和擴增,以增強靶向性殺傷功能,再輸回人體內,通過調動機體免疫系統殺傷血液與組織中的病原體、癌細胞及突變細胞,抑制腫瘤生長,增強機體免疫能力。

細胞免疫療法分為非特異性和特異性兩類。非特異性療法將一種及以上的免疫細胞體外培養,再導入人體內,激活人體的天然抗腫瘤系統,釋放穿孔素、顆粒酶、細胞毒素等活性物質,間接地殺傷腫瘤細胞。特異性免疫療法同樣在體外培養免疫細胞,但是利用基因工程處理,再輸回人體內時,具有特異識別靶向腫瘤細胞的功能,可以精準定位、直接殺傷癌細胞。

小分子抗腫瘤靶向藥物,是通過化學合成途徑制備的抑制腫瘤癌細胞血管生成、特異性信號轉導通路等過程中的核酸、蛋白質的合成的藥物,通常對腫瘤細胞具有高度特異性但對正常組織無損傷或損傷較輕,藥物的相對分子量小于1000。目前,應用于臨床的有阿斯利康研發的抗肺癌靶向藥吉非替尼、輝瑞研發的腎癌靶向藥阿昔替尼等。其中,最出名的是《我不是藥神》中所提到的由瑞士諾華公司研制出格列衛——人類第一個用于抗癌的分子靶向藥。

單克隆抗體(簡稱單抗),是指由單一B淋巴細胞克隆產生的,僅針對某一特定抗原表位(抗原決定簇)的抗體。不同于常規抗體,單抗具有理化性狀高度均一、生物活性單一、與抗原結合的特異性強、便于研究者處理和質量控制等特性。單抗藥物主要用于治療癌癥、自身免疫病、炎性疾病和傳染病。如今,應用于臨床的有貝伐珠單抗、西妥昔單抗和易普利姆瑪等。

(四)精準預后——建立預后風險模型,輔助醫生決策

精準預后利用患者樣本數據數據,借助機器學習方法,建立結合臨床及病理學的預后風險預測模型及風險分層系統,幫助醫生進行更好地對病人進行預后指導。常見的估計方法有Kaplan-Meier法,利用病人信息,如年齡、治療時間、基因標志物的表達量等繪制生存曲線,從環境、基因等角度精準估計,輔助醫生做出預后決策。

02

技術革新推動精準醫學進步

精準醫療的發展離不開科學技術進步。基因測序技術不斷革新,夯實了精準醫療發展。

人類第一次完成全基因組的測序耗資27億美元;2007年全基因組測序成本降到了35萬美元;2008年Illumina宣布將全基因組測序成本降低到了10萬美金;2018年JP Morgan健康大會,華大基因個人全基因組測序的價格是600美元。僅需兩個小時就能完成全基因組測序,標志著基因測序的成本越來越低,速度越來越快。基因測序是精準醫療的底層基礎,技術的發展為所有環節的應用助力。

03

政策引導,戰略部署和頂層設計

推動精準醫療發展

(一)精準醫療的興起離不開國家戰略部署

2015年1月20日,美國總統奧巴馬在國情咨文演講中提出了“精準醫學( Precision Medicine)”計劃,呼吁美國要增加醫學研究經費,推動個體化基因組學研究,依據個人基因信息為癌癥及其他疾病患者制定個體醫療方案。1月28日,美國基因測序龍頭Illumina公司股價創出了每股213.33美元的歷史新高,股價在收盤前上升了7%。

2015年3月1日,我國科技部召開首次“精準醫學”戰略專家會議, 決定2030年前在精準醫療領域投入600億元, 并成立了由19名專家組成的國家精準醫療戰略專家委員會。一時間,“精準醫療”成為覆蓋全球的熱門話題,是否會取代傳統醫療行業,帶來全球健康產業大變革成為議論的焦點。

這些年來,國家對于“精準醫療”的政策推進從未中斷。《“健康中國2030”規劃綱要》就指出,要強化慢性病篩查和早期發現,針對高發地區重點癌癥開展早診早治工作,推動癌癥、腦卒中、冠心病等慢性病的機會性篩查。“實施癌癥防治行動,推進預防篩查、早診早治和科研攻關”被寫進了《2019年政府工作報告》。

(二)頂層設計加速精準醫療發展

2019年科技部官網發布了48個重點專項2020年度項目申報指南“材料基因工程關鍵技術與支撐平臺”等生物醫學領域的5大專項,累計共撥經費總概算11億元。國家聚焦于研究多種疾病生物標志物、干細胞分化譜系、構建高通量平臺等,推進精準醫療的發展。

04

資本的聚焦、降溫、回暖

2019年的中國精準醫療資本市場進入寒冬,在此之前海外精準治療市場已經開始疲軟。相比2017年122億元、2018年174億元的穩步上漲,2019年投融資出現跳水式下滑。技術有限、短時間內沒辦法普及、目前并非患者首選等多個問題逐漸浮出水面,精準醫療概念股的投資熱度迅速降溫。不同于幾年前百花齊放的投融資局面,今年資本市場相對保守,更加看重對于技術相對成熟、發展到后期企業的投資。同時,疫情的爆發和NGS行業龍頭上市,精準醫療受很大影響,發展未來可期。

(一)資本泡沫壓縮,精準醫療投融資有所下降

從億歐整理的2017年至今的數據可以看出,精準醫療相關的投融資事件數量和金額都出現大幅下降。看向幾年前的精準醫療投資領域的大爆發,伴隨著政策紅利,眾多獨角獸公司憑借海歸博士、技術人才得到大筆融資,相繼成立,但這些公司難形成商業化持續盈利的能力。當問題逐漸浮出水面,資本的泡沫會因為被擠壓而有所回落,精準醫療還在發展初期階段。

(二)高額融資,資本市場聚焦于精準診斷

億歐統計的2017年至今的精準醫療相關的投融資中,89家企業獲得億元級別以上的投融資,占到投融資事件的一半以上。由此可見,由于其研發成本高、市場認知度低、臨床落地需要大量資金支持,精準醫療相對容易拿到巨額投融資。

精準診斷自2017年至今一直是資本市場關注的焦點,尤其是基因檢測一直占據著半壁江山。精準診斷作為精準醫療的關鍵領域,一直貫穿著各個環節。

從細分賽道上看,繼無創產前基因檢測迎來市場爆發之后,很多基因測序公司都在布局腫瘤基因檢測。

(三)從百花齊放到成熟穩健,頭部企業出現將帶動行業發展

不同以往資本市場青睞剛剛研發出新技術、正在高速成長的新銳企業,近兩年來投融資相對比較保守,流向部分成功、發展后期的成熟公司。從億歐整理的數據看,融資大部分聚集在精準診斷行業且融資金額均破億,并且這些公司發展成熟、掌握核心技術。

近兩年獲得國內精準醫療領域最高融資的華大智造,即使處在B輪,但并非處于研發早期階段的公司,作為基因檢測上游儀器制造商,已經在生命科學領域儀器的制造上實現重大突破。2019年9月9日,華大智造自主研發的超高通量基因測序儀——DNBSEQ-T7正式交付商用,并且分別在2019年5月和2020年5月拿到14億人民幣A輪融資和70億人民幣的B輪融資。

大筆投融資額的出現預示著行業頭部企業開始出現,必將帶動精準醫療加速發展。

(四)NGS行業龍頭上市、疫情爆發,市場逐漸回暖

今年,NGS行業龍頭陸續尋求登陸資本市場,以燃石醫學登陸納斯達克為起點,精準醫療的細分基因檢測迎來資本熱潮。隨后北京時間6月19日,泛生子也在納斯達克上市。

COVID-19核檢測相關的公司近期備受關注,如吉因加、金域醫學、博奧等。疫情期間,頭部企業和政府合作,檢測大量樣本,銷售量增。同時,市場認知度逐漸提高,患者開始了解并接受,間接做到了市場教育。

疫情之下,我國重大疾病防控任務面臨巨大挑戰,更加重視公共衛生,精準醫學涵蓋了對風險的精準預測、對疾病的精準診斷、對疾病的精準分類、對藥物的精準應用、對療效的精準評估、對預后的精準預測,它不僅是公眾的需求,更是臨床發展的需求。精準醫學中心的建設可為醫療機構搭建測序、質譜、基因芯片、FISH、熒光定量PCR等精準醫學檢測平臺。

05

研發難、高運營成本

成為精準醫療的痛點

伴隨著高研發成本和資本的短暫“寒冬”,精準醫療行業面臨著很多問題。無論是極高的技術壁壘、前期的資金投入以及較長的研發周期,還是相對較低的市場認知度,行業需要市場教育,大量資金成本投入運營開支,導致精準醫療快速進入產業化、商業落地較其他行業來說面臨更多阻礙。

精準醫療行業面臨著研發費用高、研發周期長等問題,大量的資金和人員投入卻效果一般。

由于精準醫學目前屬于“新技術”,為引發更多一線專業醫生和科研人士關注與討論,“學術推廣”必不可少:參與各類醫學會議、建立推廣診斷和治療指南等。

泛生子的招股書顯示:從2017年至今,研發費用一直低于營銷開支,且差距越來越大(從2017年的741.8萬元 VS 9456.9萬元,到2019年前三季度的611.8萬元 VS 1.84549億元)。對比幾乎不變的研發投入和翻倍的營銷開支可以看出,行業逐漸認識到除了技術開發,市場認知度也非常重要。

作者: 王馨怡 來源:億歐

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